23andMe的起起伏伏
时间:2017-12-07

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  正是由于这个特点,Wojcicki于2006年开始破坏医疗保健行业。她成立了一家基因测试公司23andMe,目标是将复杂的DNA分析交付给消费者,向他们提供有关健康,疾病和血统的信息。允许公司出售遗传数据以促进研究。

  但在2013年,这个愿景遇到了一个障碍。 Wojcicki认为她不需要监管机构“批准提供有关客户健康风险的信息。不过,美国食品和药物管理局(FDA)不同意,并下令23andMe关闭整顿。

  FDA的行动促使Wojcicki进行自我检查,并制定调整公司和监管机构之间合作的策略,你必须承认你是在监视之下,而且罗马不是在一天之内建成的,Wojcicki说。

  经过多年的努力,终于回头了。 4月份,23andMe个人基因组服务基因健康风险(GHR)检测10项疾病风险成为FDA首个消费级基因测序产品。此后,公司可以为用户提供包括帕金森病和阿尔茨海默病在内的10种疾病的遗传风险报告。这被业界认为是在消费级基因测序显示橄榄枝的监管分支。

  此后,该公司发起了广告大战,大大扩大了客户群。与此同时,该公司宣布完成了2.5亿美元的融资,投资者估计其市值已超过10亿美元,成为硅谷独角兽的独角兽和宝贵公司。

  但是对于科学家来说,23andMe的真正价值在于它的数据。该公司拥有超过200万的客户,是迄今为止最大的基因健康数据收集。已出版发表论文80余篇,与医药公司签署了20多项合作协议,设立了自己的治疗师。

  他们已经悄悄地成为世界上最大的遗传研究项目。加利福尼亚斯坦福大学心脏病专家Euan Ashley说。

  但是,所有好消息并不意味着23andMe前进的道路是光明的,有了成长,也面临着新的挑战。它必须维持消费者的信任,排斥竞争对手,证明它可以从基因数据中制造新药,这是一个众所周知的难题。 23andMe还有很长的路要走:FDA不允许它告诉客户许多与人类健康直接相关的遗传后果,如与乳腺癌相关的BRCA基因。

  但Wojcicki并没有被吓倒。我很固执她说。

  颠覆传统

  23andMe在加利福尼亚州山景城的总部是一个非常有创业的氛围,似乎不符合公司11年的历史。

  为了纪念员工的周年纪念,粉红色和绿色的铝箔气球漂浮在小隔间里,小厨房里摆放着健康的零食,所有员工的宝丽来照片贴在免费餐厅的墙上,由公司的员工安排。

  当然,第一个,Wojcicki,在斯坦福校园里长大,是一位老师和物理学教授。她在康涅狄格州的耶鲁大学主修生物学,并在那里打冰球。

  2006年,Wojcicki与Linda Avey和Paul Cusenza共同创立了23andMe。他们想颠覆传统的医疗保健模式。第二年,公司获得了895万美元的投资。

  Wojcicki的目的是通过出售一个便宜的测试来吸引成千上万的顾客,这个测试揭示了几十种遗传倾向,这些遗传倾向构成了疾病的风险,还可能导致秃顶,肥胖和cer tri等小问题。 Wojcicki希望使基因组更有趣,更好地吸引顾客。她把产品交给hippeople,引起了媒体的兴趣:伊万卡·特朗普在接受测试后很高兴地说,她的肥胖基因风险非常低。在2007年的市场测试中,Wojcicki和Avey被认为是有远见的。

  与此同时,科学家们持怀疑态度。与基因相比,家族史是大多数疾病风险的更有力的预测指标。斯坦福大学的律师兼伦理学家Hank Greely曾长期批评23andMe,他说越来越多的证据表明,直接测试消费者的好处是微不足道的。

  此外,人们对23andMe销售客户数据提出质疑,以帮助开展药物实践。许多公司一直在尝试使用遗传数据来设计药物,但收效甚微。例如,冰岛雷克雅未克的deCODE已将大约一半的冰岛成年人纳入基因研究,虽然该公司的研究提供了有关该疾病遗传机制的一些见解,但尚未产生单一药物。

  而随着商业基因检测业务的持续增长,政府监管机构也开始担心滥用检测数据。 FDA在2013年禁止23andMe销售基因检测服务。 Wojcicki几乎不知道该怎么做。显然,我们让他们发疯。她说。

  回到正轨

  很快,Wojcicki采访了Gene Health的律师Kathy Hibbs。

  我能在一整年内找回公司吗? Wojcicki问Hibbs。你可以,但是这需要几年的时间。希布斯回答。她还建议Wojcicki与主管合作。

  对于Wojcicki来说这是一个艰难的调整。她不认为FDA应该阻止顾客了解他们的遗传信息。但是Hibbs和其他人相信她向FDA屈服是挽救她的公司的最快方法。

  当时,FDA禁令Jennifer Dooren解释说,严格的监管措施是必要的,因为23andMe没有提供足够的证据证明其检测技术是准确和有效的。在FDA看来,23andMe的技术完全缺乏说服力,缺乏必要的数据和文件。

  不久之后,Hibbs被邀请担任23andMe的首席法律和监管官员。她熟悉FDA的监管框架,知道哪些数据和文件能使FDA认识到医疗技术的准确性和有效性。后来,希伯斯成功地重建了23andMe与FDA的关系。

  到2014年底,Hibbs认为23andMe已经准备好了,所以她向FDA申请了一个测试,告诉消费者他们的后代继承了一个叫做Broome综合征的风险。 FDA于2015年2月批准了该测试。

  但那个时候,这个消息并没有引起公众的关注:布鲁姆综合症是一种非常罕见的疾病,约有5万名犹太裔犹太裔出生在犹太人中。不过,23andMe成为美国第一家为消费者在美国进行直接基因检测的公司。

  对于这个挫折,Wojcicki倾向于把它看作是公司发展更好机会的机会,同时也是通过改善产品周转机会。禁止令是一个使我们可以开始处理各种事务的取针器。

  因此,23andMe开始招募人才,升级现有的服务,试图满足FDA的这些监管措施的要求。设计师提出了帮助客户更好地了解基因检测报告的新方法,系统地整理提交给FDA的文件的监管顾问,找到更多基因大数据战略合作者的业务发展经理,以及开始针对药物研发的医生。

  铺路找到

  23andMe虽然面临FDA的阻力,但仍然进入药物开发领域,这个计划的关键是把Richard Scheller带上。

  Scheller,2013年拉斯克基金会医疗奖获得者,是Genentech公司研究和早期开发执行副总裁。 Scheller在2014年12月宣布他从Genentech退休的那一天收到了Wojcicki的电子邮件。四个月后,Scheller来到Mountain View,在那里他带着23andMe担任首席科学官和治疗师的负责人。

  Scheller不仅被23andMe数据库的大小所吸引,而且被其丰富性所吸引。平均来说,客户必须回答300个问题,包括他们的病史。这让Scheller团队尝试开发基因药物的新方法。

  通常,基因药物开发的标准方法是全基因组关联研究,其中GWAS科学家收集疾病或特征,然后寻找似乎对其有贡献的遗传变异。但是,舍勒队可以做相反的事情。他们从一个被称为药物靶点的特定基因开始,然后寻找疾病或健康特征(PheWAS)。我们只是让数据库告诉我们该怎么做。谢勒说。

  计算生物学家Fah Sathirapongsasuti的数据显示,PheWAS方法将在药物开发领域有效,而且通过进行额外的表型相关性研究,Scheller团队现在决定将重点放在四个类别的七个药物目标上癌症,心血管疾病,皮肤病和免疫疾病。

  现在,大多数科学家不再认为23andMe只会夸耀研究人员正在排队与公司合作。

  Wojcicki的风格又回来了,她开始发表声明,但是她解决问题的能力,23andMe到正确的渠道,仍然是一个悬而未决的问题,但是如果坚持定罪,那么她的怀疑论者终有一天会变得如此稀缺硅谷真正的独角兽是如此难以相信它们的存在(唐一琛编译)